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CAR-T免疫疗法:高期望值的后果是市场的麻木

阿尔法工场803806/09 14:21

蓝鸟生物公司(NASDAQ:BLUE),创立于1992年,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发基于人体自身免疫系统的基因疗法,用以治疗严重的遗传疾病和罕见疾病。

标签: 医药 资本市场 免疫治疗

来源:阿尔法工场(ID:alpworks )

蓝鸟生物公司(NASDAQ:BLUE),创立于1992年,总部位于美国马萨诸塞州剑桥市,是一家临床阶段的生物技术公司,致力于开发基于人体自身免疫系统的基因疗法,用以治疗严重的遗传疾病和罕见疾病。

上周五,在今年最大的癌症药物开发者会议——美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上,蓝鸟生物对外更新了其CAR-T免疫疗法“bb2121”的进程。

在43例患者样本中所取得CRB-401 I期临床研究结果显示,bb2121细胞治疗方案表现的很出色,在治疗复发/难治性多发性骨髓瘤病症上展示出了巨大潜力。

不过本周市场对于这一消息的反应并不强烈。反映在股价上,本周前两个交易日仅上涨了4个百分点。

为何这家生物医药公司正在研发的CAR-T免疫疗法潜力,未引发市场太多兴致?笔者以为有以下几个原因。

01

市场对CAR-T预期过高

去年12月,蓝鸟生物发布了一组晚期多发性骨髓瘤患者的临床实验数据。

这些患者,接受了与蓝鸟与新基公司(NASDAQ:CELG)合作的一剂bb2121实验性嵌合抗原受体t细胞(CAR-T)的治疗。

此前,所有这些患者都经历了三线治疗方式,并且大部分患者已经试过七线或更多。

所以彼时,当看到任何患者的反应都是喜出望外的。

当两家公司表示18患者中的17位,在注入至少1.5亿个细胞后有回应——占比达到94%,股价即刻大涨。

那次的实验结果,让九利者对以后实验的期望值提高了很多。

而上周五蓝鸟生物公布的最新数据,94%的总体回应率下降至81%。这主要是由于被注射1.5亿bb2121细胞患者反应的持久性不足。

02

致死案例使九利者担心

蓝鸟生物研发的基因疗法,基本上是提取出病人自己的细胞,把它们在体外进行培植,以让它们识别癌细胞表面上的称为β细胞成熟抗原(BCMA)的蛋白质。

该疗法本身无毒,但一旦开始运行,数百万被破坏的癌细胞同时进入血液时,便会引起一系列称为细胞因子释放综合征(CRS)的反应。

去年,Juno Therapeutics (NASDAQ:JUNO)在五名患者死亡后抛弃了其CAR-T产品,因此九利者对安全问题感到紧张。

在蓝鸟生物的临床试验里,患者被注入了至少有1.5亿的bb2121细胞,这在表面看起来很负面。

需要指出的是,该组中只有2名患者因为CRS需要住院接受治疗,但这两例均没有生命危险。

03

CAR-T竞争日益激烈

九利者对蓝鸟生物公司的最新更新感到不满的另一个原因,是免疫肿瘤基因疗法的竞争日益激烈的环境。

截至2018年3月30日,bb2121是17种 BCMA CAR-T临床试验中的一种疗法。

到目前为止,两种CAR-T疗法已经获得了FDA的批准,其中适中的标价在373,000美元左右。每年大约有31,000名美国人被首诊为多发性骨髓瘤,但只有很少的人有资格接受四线治疗。

这意味着,蓝鸟最终可能会与几个相似的治疗方法竞争一个相对较小的患者池。

使用bb2121治疗是一个漫长而复杂的过程,因为需要为每位患者制作新的批次产品,而且很难看到它会如何与现成的解决方案进行竞争。

04

值得关注的另两个项目

除了尖端的癌症治疗方法外,蓝鸟还生物非常接近为基因疗法提交新药申请,名为LentiGlobin,用于治疗输血性依性赖β地中海贫血和严重镰状细胞病(SCD)。

该公司打算在今年下半年将LentiGlobin的申请发送给欧洲监管机构。

而另一个基因疗法项目Lenti-D也不甘落后。这种疗法,可以帮助出生时患有一种罕见的新陈代谢紊乱症(称为脑肾上腺脑白质营养不良)的儿童产生一种蛋白质,以避免严重的神经损伤。

最新的产品更新,没让蓝鸟生物的九利者感到兴奋;但该公司的价值在接下来的几个月,可能会更加充分地被展示在九利者面前。